España financió un total de 20 medicamentos huérfanos (MMHH) para enfermedades raras durante 2025, lo que representa un aumento de tres con respecto al año anterior, según el Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos en España 2025, publicado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).
El informe destaca una evolución positiva en la financiación de medicamentos huérfanos en España, reflejando el compromiso de la industria farmacéutica y otros agentes del sector con las personas que padecen enfermedades raras. A pesar de estos avances, aún existen desafíos en términos de financiamiento, tiempos de espera y acceso a la innovación en el país.
En 2025, el Sistema Nacional de Salud financió un total de 103 fármacos con designación huérfana, lo que representa el 66% de los 156 con autorización de comercialización en la Unión Europea. A nivel de la UE, 18 medicamentos recibieron autorización de comercialización, aunque este aumento no se reflejó en la obtención de Código Nacional en España, un requisito previo para la financiación pública.
El informe también señala que en España todavía hay 31 medicamentos huérfanos con Código Nacional pendientes de financiación, con un 42% de ellos esperando una resolución favorable durante más de tres años.
En cuanto a los tiempos de espera, la media desde que un medicamento huérfano obtiene el Código Nacional hasta su aprobación de financiación se mantuvo en 23 meses en 2025. De los 20 nuevos medicamentos incluidos en el Sistema Nacional de Salud, el 25% obtuvo financiación en menos de un año, el 50% entre 1 y 2 años, y el 25% más de 2 años.
El informe destaca la necesidad de avanzar hacia un proceso más ágil y eficiente para reducir los tiempos de acceso a la innovación terapéutica para los pacientes con enfermedades raras. Además, se menciona el aumento en la financiación de terapias avanzadas destinadas al tratamiento de estas enfermedades, con 2 de estas terapias financiadas en 2025, lo que marca un cambio positivo en comparación con años anteriores.
En resumen, el informe muestra avances en la financiación de medicamentos huérfanos en España, pero también resalta la importancia de seguir trabajando para garantizar un acceso más ágil y homogéneo a estos tratamientos para todos los pacientes que los necesitan.
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