Un estudio internacional liderado por el Centro de Neurociencias Cajal del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CNC-CSIC) ha identificado una pequeña molécula, denominada QBP1, que protege al páncreas de la toxicidad asociada a la diabetes tipo 2. Esta molécula es capaz de frenar un proceso temprano de agregación de proteínas que contribuye al deterioro del páncreas en esta enfermedad.
El trabajo realizado en modelos celulares ha demostrado que el péptido QBP1, compuesto por ocho aminoácidos, evita la formación de agregados tóxicos de la proteína amilina, la cual daña a las células productoras de insulina. Además, se ha observado que QBP1 tiene un potencial polivalente al poder inhibir otras proteínas amiloides, lo que sugiere que su aplicación podría extenderse a otras enfermedades donde la agregación proteica amiloide juega un papel importante, como el Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Este estudio ha sido posible gracias a la colaboración con varios institutos y centros de investigación, como el Instituto de Química Física Blas Cabrera (IQF-CSIC) y el Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas (CIBERDEM). Se ha destacado que la aplicación de QBP1 como candidato terapéutico para la diabetes tipo 2 muestra resultados prometedores, incluso con dosis inferiores a otros inhibidores existentes.
Además, se ha proporcionado información detallada sobre los mecanismos moleculares de acción de QBP1, lo que sienta las bases para futuros desarrollos preclínicos y la optimización del péptido. Los estudios con resonancia magnética nuclear y espectroscopía de dicroísmo circular han permitido analizar a nivel molecular cómo QBP1 interfiere con la agregación de la amilina.
Actualmente, el trabajo ha avanzado a la fase preclínica temprana y se ha iniciado la validación en ratones. La aplicación médica de QBP1 cuenta con una patente internacional, cuyos derechos serán adquiridos por DisruPep, una ‘spin-off’ del grupo de investigación responsable. Se busca inversores para llevar este candidato a fármaco al punto de iniciar ensayos clínicos en humanos.
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